
科普时间 | PNH新疗法层出不穷,Cemdisiran和Pozelimab也可以联合治疗
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种极为罕见的获得性疾病,导致造血细胞表面补体调节蛋白表达受损。补体系统的失调引起红细胞破坏,导致溶血和其他严重并发症。目前,C5补体成分的抑制剂是PNH患者的标准治疗方案,依库珠单抗(eculizuma...
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种极为罕见的获得性疾病,导致造血细胞表面补体调节蛋白表达受损。补体系统的失调引起红细胞破坏,导致溶血和其他严重并发症。目前,C5补体成分的抑制剂是PNH患者的标准治疗方案,依库珠单抗(eculizuma...
冷抗体型自身免疫性溶血性贫血(cAIHA)是一种罕见但严重的自身免疫性疾病,体内产生的自身抗体会攻击和破坏红细胞,导致贫血。cAIHA的治疗常常需要多种药物的组合,其中补体抑制剂也可以起到一定的治疗效果,本期就为大家介绍目前能用于治疗cAI...
霉酚酸酯(MMF)这个名字听起来有点拗口,但它在免疫抑制治疗中的表现却相当抢眼。最初被用来防止器官移植后的排斥反应,现在也可以用来治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA),并在儿童AIHA患者选择免疫抑制剂时更加优先[2],本期就一起...
2023年12月,伊普可泮由美国食品和药物管理局(FDA)批准上市,开启了口服单药治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的新时代。2024年4月26日,诺华集团再次发布重磅消息,盐酸伊普可泮胶囊(iptacopan)在中国成功获批,用于治疗...
在医学领域中,有时候更少量的干预或许可以带来更好的治疗效果——利妥昔单抗治疗自发性免疫性溶血性贫血(AIHA)就是一个例子,低剂量方案的应用如同细雨滋润,有效且副作用小,值得一试! 自身免疫性溶血性贫血(AIHA)属于自身免疫疾病,其中免疫...
“当时年少青衫薄,骑马倚斜桥,满楼红袖招”,不过要是少年时用了太多糖皮质激素,那可能只有一米六了,这就要提到激素药物的副作用之一——影响生长发育~ 糖皮质激素(GC),主要是由我们的肾上腺皮质分泌的激素,它具有调节炎症、免疫反应和代谢等多种...
在医学领域,从理论到实践的每一步都充满挑战。往往只有通过漫长的临床试验,新的治疗方法才能逐步显现其真正的价值。过去,阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的C5抑制剂治疗大多依赖于临床试验中的数据,这些数据虽然提供了重要的初步见解,但毕竟是在严...
在医学的广阔舞台上,有些角色虽然低调,却在关键时刻扮演着不可或缺的角色。环磷酰胺就是这样一位“幕后英雄”,在癌症治疗的战场上大放异彩,同时在自身免疫性溶血性贫血(AIHA)的故事中也扮演着重要角色。不过,其副作用可不小,用法用量,从本篇科普...
可伐利单抗是罗氏公司开发的一款创新药物,标志性地在中国市场首次亮相,比在欧美市场还要早,从而填补了中国在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)方面的空白,这也是罗氏积极探索创新药在中国实现“全球首发”路径的突破性尝试。而对于PNH患者来说,...
可伐利单抗注射液,于2月7日获得国家药品监督管理局(NMPA)通过优先审评审批程序的批准上市,主要适应症为未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人和青少年(≥12岁)患者。作为全球研发,中国首批的C5抑制剂,可伐利单抗...