PNH是一种可危及生命的罕见血液病，主要表现为因红细胞被持续破坏而出现的贫血，也会引发血栓、肾功能不全、肺动脉高压等并发症，常伴骨髓衰竭。但其最具特异性的表现是睡眠后醒来时会出现尿液呈酱油色或浓茶色。大家都知道睡醒后尿液颜色加深是睡眠时溶血加重导致更多血红蛋白进入尿液造成的。很多病友们可能会有另一个疑问，为什么PNH的溶血会在睡眠时加重？
要想回答这个问题，我们先来简单了解一下PNH的的发病机制。
PNH是一种由于1个或多个造血干细胞经获得性突变造成的非恶性的克隆性疾病，突变导致补体系统被过度激活，从而过早的吞噬、破坏红细胞，最终导致溶血的发生[1]。
正常的补体系统是人体先天免疫系统的重要部分，总共有超过40种蛋白质，一般情况下处于“沉睡”状态。当体内的病原体或抗体-抗原复合物与其相遇后，可刺激其“苏醒”，“苏醒”后的补体系统有溶解细胞、介导炎症反应、吞噬、调节免疫应答和清除免疫复合物等生物学作用，可以帮助我们对抗病原体。但补体系统过度激活就会导致很多炎症和自身免疫疾病，PNH就是其中的一种。
由于补体系统发挥作用最适宜的pH是6.8～7.0，而睡眠时呼吸中枢敏感性降低，酸性代谢产物积聚，使体内pH更接近6.8～7.0，所以睡眠状态时溶血会加重，醒来后就会使尿液呈酱油色或浓茶色。
随着越来越多的研究明确了补体系统在PNH发病中扮演的角色，补体系统逐渐成为药物研发的重要方向。近年来众多生物医药公司开始进入补体领域研发，我国目前也有针对补体系统的药物已经上市，还有更多的药物正在做临床试验。我们有理由相信，未来PNH的治疗将会有更多疗效更好的药物可以满足病友们的需求。让我们期待那一天的到来吧！
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[1] 内科学.人卫第九版
