阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)，系获得性的红细胞膜缺陷引起的慢性血管内溶血，常睡眠时加重，可伴发作性血红蛋白尿和全血细胞减少症。PNH的传统治疗手段以“保护”PNH克隆、减少补体攻击和破坏，减轻溶血为目的，以对症支持治疗为主。COMMODORE系列研究中的新药可伐利单抗给PNH领域带来了惊喜。本期大咖零距离邀请到江苏省人民医院南京医科大学第一附属医院何广胜教授来为我们分享关于此研究的相关内容。
何教授，能为我们先介绍一下可伐利单抗吗?为什么可以用来治疗PNH?
我们知道，PNH是一种罕见且能危及生命的疾病，由于红细胞被补体系统破坏，从而可导致贫血、乏力、血栓及肾脏疾病。目前，重组人源型抗补体蛋白C5单克隆抗体(C5抑制剂)已被证明可以有效治疗该疾病。
可伐利单抗是一种人源化补体抑制剂C5单克隆抗体，可以阻断人体免疫系统中的补体系统，抑制补体活化。其作为新一代C5循环抗体，可伐利单抗可以更高效地清除体内的C5，同时具有更长的半衰期、更便利的给药方式。
近日，可伐利单抗Ⅲ期临床研究COMMODORE3的数据已更新，且公布了COMMODORE 2的研究结果，您能先简单讲一下该项研究的主要内容吗?
COMMODORE 2试验的目的为对比可伐利单抗与依库珠单抗在未经过C5抑制剂治疗的PNH患者中的疗效性与安全性。研究的主要疗效终点是5周至25周期间溶血控制患者比例(乳酸脱氢酶≤1.5×正常上限)和基线到25周期间输血避免患者比例。中国作为全球重要的中心，受邀参加了本项研究，入组的患者占比39%。
可伐利单抗疗效如何?
研究结果显示，应用可伐利单抗后达到溶血控制的患者平均比例为78.7%，患者乳酸脱氢酶第三周即可达到平均≤1.5×正常上限，并持续至第25周。从基线至第25周避免输血的患者比例(51%)与筛查前24周内避免输血患者比例(0%)之间的差异具有统计学意义。此外，治疗后患者突破性溶血发生率低，可使血红蛋白稳定，且疲乏症状持续改善。没有患者因不良事件导致治疗中止。可伐利单抗为4周1次皮下注射，可增加患者依从性。
之后对继续接受治疗6个月的受益患者进行随访。结果表明接受可伐利单抗治疗的PNH患者疾病得到持续控制，溶血控制比例>75%，并且有60%的患者实现输血避免，血红蛋白稳定的患者比例为56%。 由此可见可伐利单抗治疗PNH的疗效让人满意，该药物值得期待。
可伐利单抗为PNH的补体抑制剂的应用提供了全新的选择，研究已经证实了其良好的疗效。期待可伐利单抗在国内尽早上市，使更多的患者朋友们获益，从而摆脱一些疾病的痛苦，过上自由的生活。
参考文献：
[1]阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国专家共识[J].中华血液学杂志,2013(03):276-279.
[2] Hui Liu, et al. Abstract 293, 2022 ASH.
